2026-09-08 20:28:29
阿尔茨海默病是一种隐匿起病、渐进发展的神经退行性疾病,患者早期常会出现明显的记忆减退,随着病情发展,可能出现认知功能退化,出现语言障碍、动作困难、无法辨认熟悉物品或人脸、方向感变差等问题,还可能出现行为异常。
该病常常等到记性明显变差时才被发现,但此时大脑损伤早已发生。研究发现,在出现明显记忆减退或痴呆症状的10至20年前,患者大脑内就已经开始出现β淀粉样蛋白(Aβ)的异常沉积。如果能在认知功能完好的阶段,进行早期干预、精准清除,就有机会阻断疾病发展链条。日前,一项全球多中心Ⅲ期注册临床试验PrevenTRON,把干预关口前移到认知尚且正常的高危人群,有望从源头延缓甚至阻止疾病进展。
PrevenTRON研究在中国、美国、加拿大、日本及欧洲多国同步推进,首都医科大学宣武医院为中国组长单位,该院也是全球首家启动的中心,由唐毅教授担任主要研究者,全国共计29家中心共同参与。该试验旨在评估创新脑穿透抗体Trontinemab,能否在尚未出现记忆衰退症状阶段,清除脑内淀粉样蛋白病理,预防、延缓阿尔茨海默病带来的认知下降。
据了解,传统单克隆Aβ抗体面临一大难题:血脑屏障如同大脑的“防护墙”,传统 Aβ抗体难以穿越,仅有约0.1% 的药物剂量可以真正进入脑组织发挥药效。Trontinemab 作为新一代双特异性单克隆抗体结构体,搭载“大脑穿梭”技术模块,借助转铁蛋白受体介导的内吞与转运机制,主动把药物输送进大脑多数脑区,有效提升脑穿透性,还进一步加强了Aβ斑块清除。
据悉,长期以来,阿尔茨海默病的临床干预多集中于已出现记忆力减退等症状的阶段。PrevenTRON 研究将治疗窗口前移至认知功能正常但伴有进展风险的“窗口期”,旨在实现从“对症治疗”向“早期预防”的范式转变,为从源头阻断阿尔茨海默病病程发展开辟全新的道路。唐毅表示,阿尔茨海默病防治最大的难点在于发现太晚,这项全球试验,希望探索“无症状提前干预” 的可行性,为守护大脑健康寻找新方案。(经济日报记者 吴佳佳)