2026-08-09 18:57:04
国家药监局近日批准罕见病短肠综合征靶向药物注射用替度格鲁肽扩展适应症，可用于4个月及以上儿童患者。
据介绍，儿童短肠综合征是一种罕见、危重、可能危及生命的消化道疾病，患儿因小肠大部分切除或者先天性短肠等原因导致消化吸收面积严重减少，无法正常生长发育。长期来看，约10%–15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫。2023年，短肠综合征被纳入我国第二批罕见病目录。
南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授介绍，短肠综合征是一种需要长期随访和综合管理的复杂疾病。对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展为改善患儿的长期预后提供了有力支持。
“此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿获得更好的营养和生长发育结局。”首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授表示。（经济日报记者 吴佳佳）